张磊/杨仁池团队报道全球首例血友病患者基因治疗后无凝血因子输注成功实施膝关节...
2022-10-28
血友病B是由于编码凝血因子IX(FIX)的F9基因突变导致患者体内FIX活性(FIX:C)显著降低的一种遗传性出血性疾病,基因治疗是有望治愈血友病B的唯一方法。尽管全球范围内多种以肝脏靶向腺相关病毒(AAV)为载体、载有表达FIX高活性突变体(FIX-Padua)基因的血友病B基因治疗产品在临床试验中取得较好疗效[1-3],但无论在动物模型或是人体中,FIX-Padua的体内止血能力是否可以耐受重大的止血挑战仍未可知。而能使终末期(IV期)血友病性关节病患者重获关节健康的方法——关节置换术,被认为是一种对止血能力要求极高的大手术,基因治疗后体内所产生的FIX-Padua,能否在这类大手术中提供理想的止血能力,目前尚无资料。 细胞生态海河实验室张磊/杨仁池团队继2022年7月在《T...