随着生命科学和医学研究的快速发展，细胞与基因治疗（CGT）成为全球科技与产业竞争的重要“新赛道”，在众多疾病特别是恶性肿瘤、遗传疾病、传染病方面的治疗中显示出巨大的应用潜力，目前已有多款CGT产品在国内外上市。相较于传统的小分子和大分子药物，CGT监管的路径着重点有所不同，也更为复杂。1月5日下午召开的第四届中国血液学科发展大会（CASH）——CGT科学监管专题论坛上，业内十余位专家围绕CGT科学伦理、药物申报、质量控制和风险防控等方面进行了深入探讨。

开场致辞

从左至右依次为：翟晓梅教授、姜艳玲书记、周家喜教授

中国医学科学院北京协和医学院特聘教授翟晓梅、细胞生态海河实验室党委书记姜艳玲以及细胞生态海河实验室副主任周家喜共同担任本次论坛主席。

姜艳玲书记在论坛致辞中表示，近年来我国细胞与基因治疗领域发展态势良好，与世界前沿基本保持同步。细胞生态海河实验室以打造细胞产品监管科学高地、细胞产业高质量发展聚集地为主要目标，正在着力推进建立健全细胞产品监管制度体系，维护良好的细胞产业生态。她希望此次论坛能够帮助大家以国际化思维和全球性视野进行监管科学研究，推动科学监管和政策的先行先试，规范和引导细胞与基因治疗产业高质量发展，让更多创新成果惠及人民群众。

关注政策指南，明确CGT科学监管新方向

翟晓梅教授作报告

翟晓梅教授从伦理学视域详细讲解了技术创新研究与临床转化应用现状，指出当前创新性治疗缺乏公认指南，并提出该疗法不是临床研究，也不是标准治疗的观点，从知情同意、公开透明、评估监管等方面讨论了创新治疗规范措施，强调患者利益至上的伦理原则。

高晨燕教授作报告

昌平实验室高晨燕资深科学家通过与美国、欧盟、日本的监管政策进行比较，引出我国当前实行双轨制CGT产品监管政策，并结合典型案例指出由研究者发起的临床研究（IIT）极早期和早期是为创新产品开发提供支持。同时对CGT产品注册上市的挑战、产品技术评价体系以及药品注册审评审批全流程进行了深入分析，表示希望探索出一条中国特色的IIT研究创新转化之路，助力生物医药科技自立自强。

刘燕鲁秘书长作报告

中国医药质量管理协会刘燕鲁秘书长结合自身多年的GMP监管经验，对《细胞治疗产品生产质量管理指南（试行）》中基本原则、人员、厂房、设施与设备、供者筛查与供者材料、物料与产品和生产管理等内容进行了全面解读，并指出该指南不仅是对细胞治疗产品生产企业的具体指导，也是监管机构开展各类现场检查的重要参考。她表示，未来随着科学技术的发展、认知的深入和经验的积累，指南的内容也会逐步完善。

加强质量管控，确保产品研发生产规范化

袁宝珠教授作报告

上海质鼎生物有限公司创始人、董事长，同济大学生命科学技术学院教授，原中国食品药品检定研究院细胞中心主任袁宝珠分享了其研究项目“临床级干细胞标准化评估体系”的核心进展以及重要成果。他指出，干细胞药物研发最核心的挑战是质量问题，并从监管科学角度提出了CGT进一步的研究方向。袁宝珠教授表示，质量产业是再生医学产业核心的供给侧要素，也是干细胞药物研发和产业发展的必然结果和发展机遇。

王闻雅研究员作报告

北京清华长庚医院生物治疗研究中心王闻雅研究员深入解析了全球细胞治疗临床研究现状，并着重分析了细胞疗法全流程关键环节的质量和风险要素。她表示，CGT周期长且过程复杂，需要从建立质量和风险管理体系、评估闭环管理风险、细化管理指南等方面入手，保障临床研究参与者或患者的安全和权益。

聚焦安全有效，强调CGT核心关注点

马金玲首席技术官作报告

北京昭衍新药研究中心股份有限公司非临床评价事业部马金玲首席技术官系统总结了细胞治疗产品的特点、上市情况和作用机制，详细讲述了干细胞和免疫细胞的安全性评价关注点，并表示对于不同的细胞治疗产品需有不同的设计考虑，适合且相关的动物模型是安全性评价的关键，不同动物模型中获得的结果可为临床提供更多的支持信息。

王建伟教授作报告

细胞生态海河实验室王建伟教授分享了在探索血液系统衰老的分子生物学机制进程中的关键成果，提出可通过改善衰老的血液系统使机体获得“再青春”，同时指出导致衰老的分子机制与肿瘤或者其他疾病的发病机制完全不同，不能将衰老的干预靶点“套用”于其他疾病，血液系统衰老安全性问题可按照国家标准评估，但有效性还需体现延缓衰老这一特殊性。

张鸿声先生作报告

上海雅科生物科技有限公司张鸿声创始人对CAR-T细胞治疗的关注要点以及临床转化策略进行了深入讲解，分享了其团队在CAR-T细胞研发以及联合治疗方面的多项优秀案例。张鸿声先生表示，公司正开发针对血液学和实体恶性肿瘤的一流CAR-T细胞疗法，以期实现完全缓解率高、复发率低、副作用低、治疗成本低等治疗目标，减轻患者负担。

总结

此次论坛以CGT科学监管为核心议题，聚焦行业发展中存在的问题，为未来CGT科学监管提供了新的发展思路。未来，期待领域内专家学者能够携手同行，共探科技创新之路，实现产业焕新之态，加快形成CGT领域新质生产力，为生物医药行业的高质量发展注入强大动力。

撰稿：张婷婷  原    辉  马才辉

编辑：张雅楠  医脉通

校对：何美曈

审核：姜艳玲