中国基因治疗的里程碑—血友病基因治疗取得突破性疗效
2022-07-06
2022年5月19日,细胞生态海河实验室张磊教授、杨仁池教授与华东理工大学肖啸教授团队合作开展的亚洲首个肝脏靶向腺相关病毒(AAV)血友病B基因治疗(clinicaltrial.gov:NCT041353000)的研究成果——“Safetyactivity of an engineered, liver-tropic adeno-associated viral vector expressing a hyperactive Padua factor IX administered with prophylactic glucocorticoids in patients with haemophilia B: a single-centre, single-arm, phase 1, pi...